核心提示：2012年2月百健艾迪AVONEX PEN及滴定療法作為惡化型多發性硬化癥患者自我給藥的兩項創新獲FDA 批準。2012年9月百健艾迪已委托百健艾迪醫藥咨詢（上海）有限公司對β-1a干擾素進行了進口申請。

米內網專稿(研究員 lily-cha)2013年5月29日是第五個世界多發性硬化病日(World MS Day),它是由國際多發性硬化病聯盟于2009年5月27日建立,以喚起全世界對多發性硬化癥的關注,推動相關研究和醫療進展,并約定每年五月的最后一個星期三為世界多發性硬化日。

百健艾迪是多發硬化病治療藥的先驅,也是世界一流的生物工程公司之一。主要從事治療神經變性的疾病、自身免疫失調及血友病等病癥的藥物的探索、開發、制造及銷售。

百健公司成立于1978年,當時一群世界最具成就的生物學家齊聚瑞士日內瓦,為尋求生物學的突破建立了一個新公司Biogen NV,科學家們則在全世界各地各自小型的、獨立的實驗室開始工作。1980年,科學家宣布發現了α和β干擾素,若干年后,這個創新發現導致治療多發硬化病β-1a干擾素(AVONEX)的出現。83年公司以BGEN之名成為納斯達克上市公司一員,同年開始與大制藥企業合作(包括默克)。85年硅谷風投資本家和一群科學家合力建立了艾迪制藥公司,其目的是開發和商業化單克隆抗體。86年FDA批準INTRON A (α-2b干擾素)上市,用于治療白血病,由百健公司授權銷售,第一個產品商業化成功。88年百健和艾迪公司分別開始盈利。93年百健公司奠基人之一沃爾特吉爾伯特(Walter Gilbert)博士因在核苷酸序列的研究獲得諾貝爾化學獎。96年FDA批準百健公司AVONEX治療多發硬化病復發,成為此類疾病重要的新療法。97年AVONEX進入歐洲,開始其在歐洲的擴張,由此進一步奠定其在MS市場地位。2000年百健公司發布與Elan合作開發和商業化TYSABRI (natalizumab,那他珠單抗),這是一種MS的創新療法。2002年百健公司建立當時最大的生物藥廠,開始了世界一流的運營。并開始建立具有公益性質的社區實驗室,為中學生服務。2003年11月,百健公司和艾迪公司宣布合并建立百健艾迪公司。2004年TYSABRI獲批,同時在瑞士小鎮ZUG建立新的國際總部,繼續其全球擴張的步伐。2007年公司繼續向巴西、中國、印度等25個國家擴張。2009年福布斯雜志公布其成為制藥與生物技術行業“全球成長表現優異”五強企業之一。

多發性硬化( multiple sclerosis, MS) 是一種常見的以中樞神經系統炎性脫髓鞘病變為特征的自身免疫性疾病,易發于15歲~40歲青壯年人群。它可引起感覺改變、視覺障礙、肌肉無力、講話困難、認知障礙、平衡障礙等癥狀,嚴重的可以導致活動性障礙和殘疾。

多發性硬化癥是一種非常特殊、不罕見的神經系統的少見疾病,如果患上MS,患者的免疫系統會損害大腦和脊髓部位的神經元,攻擊隔離這些神經的髓鞘。大約85%的患者最初所患的是復發-緩解型MS,其特點是急性發作或疾病會導致大腦部位形成病灶,并影響患者行走、觀看和控制膀胱的能力,以及帶來其他神經損傷。這些疾病的發作時間較短,患者通常會得到恢復。但是多數人因對此疾病缺乏認識而貽誤了治療良機,導致有些功能永久喪失。一旦出現這種情況,很多治療將會變得無效。

多發性硬化癥并不罕見,僅美國就有40萬名患者遭受疾病帶來的痛苦。亞洲相對來說發病率較低,然而近年來,中國此癥的發病率有明顯增高趨勢。目前,我國已確診的多發性硬化癥患者大約在3萬名左右,但事實上還有很多潛在的患者自己并不清楚。

最早用于治療多發性硬化癥的藥物是促腎上腺皮質激素,1993年出現了第一個治療MS的專用藥Bateseron(β-1b干擾素),隨后就是百健艾迪的AVONEX(β-1a干擾素)。AVONEX能降低復發緩解型MS患者的復發次數, 減輕病殘程度, 減少病灶的數目及減小病灶的體積。該產品上市后即刻成為公司的造幣機,并且從2002年開始輕松進入年銷售十億美元俱樂部,即使2002年3月FDA又批準了默克雪蘭諾的同類藥Rebif,也沒有阻止其增長的步伐。    

但是根據Drugs.com公布2013年1季度美國市場處方藥銷量Top100顯示,AVONEX今年一季度銷售只錄得3.38億美元,同比下降9.05%,為排名下降前五中的第三位,其原因是由于諾華Gilenya等口服MS藥物陸續上市,以及自己產品TECFIDERA的上市。作為第一代MS治療藥,雖然有良好的臨床口碑,而且目前的應用仍然很廣泛,百健艾迪也沒有停下產品的深度開發,2012年2月百健艾迪AVONEX PEN及滴定療法作為惡化型多發性硬化癥患者自我給藥的兩項創新獲FDA 批準。AVONEX PEN是首個獲FDA批準的單獨用于多發性硬化患者自我給藥AVONEX的肌肉注射器,包括口徑25,5/8英尺的針頭、自動給藥裝置、安全鎖及輸藥可視窗口,能夠保障更為便捷安全的自我給藥。試驗顯示90%的患者可以成功給藥,現已引入歐共體和加拿大。美國《制藥經理人》2013年全球制藥50強排名顯示,百健艾迪在2012年的處方藥銷售雖然排名不占優勢,但其2012年的研發費用占處方藥的銷售比為35.1%,排名第一。在全球重磅藥專利陸續到期、經濟不明朗、緊縮措施、仿制藥激烈競爭以及各大制藥巨頭捂緊錢袋之際,百健艾迪此時的研發投入顯得異常珍貴。正是由于企業在研發上的大力投入,使企業始終站在創新的前沿。

在我國,首先進入市場的β-1a干擾素是默克雪蘭諾的Rebif,米內網藥品審評數據顯示,2012年9月百健艾迪已委托百健艾迪醫藥咨詢(上海)有限公司進行了進口申請,相信不久的將來,MS患者在治療疾病時可以多一個選擇。