葛蘭素史克（GSK）近日宣布，啟動(dòng)III期SUPPORT（TRC112121）研究。該研究在中級(jí)-1、中級(jí)-2或高危骨髓增生異常綜合癥（MDS）患者中開展，將調(diào)查eltrombopag（Promacta/Revolade，艾曲波帕）+阿扎胞苷（azacitidine，當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理）組合療法相對(duì)于安慰劑+阿扎胞苷組合療法的療效。研究中將評(píng)估前4個(gè)治療周期內(nèi)無需血小板輸注的患者比例。

骨髓增生異常綜合癥（MDS）是起源于造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病，特點(diǎn)是髓系細(xì)胞分化及發(fā)育異常，表現(xiàn)為無效造血、血細(xì)胞減少、造血功能衰竭，高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血病（AML）轉(zhuǎn)化。高達(dá)45%的患者會(huì)經(jīng)歷一定時(shí)期MDS后會(huì)轉(zhuǎn)化成AML。MDS治療主要解決兩大問題：骨髓衰竭及并發(fā)癥、AML轉(zhuǎn)化。就患者群體而言，MDS患者自然病程和預(yù)后的差異性很大，治療宜個(gè)體化。

今年3月，GSK向FDA提交了Promacta的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），尋求批準(zhǔn)該藥用于對(duì)免疫抑制療法（IST）響應(yīng)不足的重型再生障礙性貧血（SAA）患者血細(xì)胞減少癥（cytopenia）的治療。此前，F(xiàn)DA已授予Promacta治療SAA的突破性療法認(rèn)定。重型再生障礙性貧血（SAA）是一種罕見性疾病，患者骨髓無法制造足夠的新的血細(xì)胞。目前，還沒有藥物獲批用于對(duì)免疫抑制療法（IST）無響應(yīng)的SAA患者的治療。對(duì)初始IST響應(yīng)不足的SAA患者群體，約40%的患者會(huì)在疾病確診5年內(nèi)，死于感染或出血。

關(guān)于Eltrombopag（艾曲波帕）：

目前，Eltrombopag已獲全球100多個(gè)國(guó)家批準(zhǔn)，用于慢性免疫（特發(fā)性）血小板減少性紫癜（ITP）患者血小板減少癥（thrombocytopenia）的治療，同時(shí)已獲43個(gè)國(guó)家批準(zhǔn)用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板減少癥的治療，以便啟動(dòng)并維持以干擾素為基礎(chǔ)的肝病標(biāo)準(zhǔn)療法。

eltrombopag能夠與促血小板生成素（TPO）受體相互作用，從而增加血小板的生成，該藥在美國(guó)的商品名為Promacta，在歐洲及其他國(guó)家和地區(qū)的商品名為Revolade。